ژن درمانی
فهرست مطالب
ژن درمانی یک روش نوین در علم پزشکی است که در آن از مواد ژنتیکی برای پیشگیری و درمان بیماری ها استفاده می شود. در ژن درمانی، یک ساختار ژنی به سلول اضافه می شود که عملکرد آن را در تولید پروتئین تغییر می دهد. با وجود اینکه، ژن درمانی در مراحل اولیه است، اما در آینده می تواند یک درمان نجات دهنده باشد.
ژن درمانی چیست؟
ژن درمانی در علم پزشکی یک روش است که در آن از مواد ژنتیکی برای پیشگیری و درمان استفاده می شود. این تکنیک به پزشکان کمک می کند تا به جای روش های مرسوم مانند دارو و جراحی با تغییر محتوای ژنتیکی برخی بیماری ها را درمان کنند. به این ترتیب، پزشک می تواند علت بیماری را تشخیص دهد یا با تغییرات ژنتیکی در بدن خود بیمار پروتئین مورد نظر تولید شود.
در ژن درمانی، ماده ژنتیکی وارد سلول ها می شود. سپس، این ماده روند تولید پروتئین های سلولی را تغییر می دهد. این پروسه می تواند:
- کاهش میزان برخی پروتئین های عامل بیماری.
- افزایش پروتئین های سالم.
- تولید پروتئین جدید یا تغییر داده شده.
چگونه ژن درمانی به درمان کمک می کند؟
ژن های شما درون کروموزوم ها و داخل هسته ی سلول هایتان قرار دارند. هر کروموزوم از DNA ساخته شده است تا خصوصیات منحصر به فردتان را تعیین کند. به بخش های خاصی از DNA، ژن ها گفته می شود. ژن های دارای اطلاعاتی برای نحوه ی تولید پروتئین ها هستند. پروتئین ها نقش مهمی در تعیین عملکرد بدن شما دارند. یک تغییر کوچک در ژن ها عملکرد پروتئین ها را تحت تاثیر قرار می دهد.
تغییرات ژنتیکی (واریانت های ژنتیکی) با پیر شدن سلول ها یا قرار گرفتن در معرض برخی مواد شیمیایی یا فاکتورهای محیطی به وجود می آیند. در حالت طبیعی، سلول ها این تغییرات را شناسایی و تصحیح می کنند اما گاهی منجر به بیماری یا اختلالی می شوند که نیاز به درمان دارد. همچنین، گاهی تغییرات ژنتیکی از والدین به ارث می رسند و منجر به بیماری های زودرس می شوند. اگر ژن ها را مانند طرح اولیه بدن در نظر بگیریم، ژن درمانی می تواند قسمت های از دست رفته را پر کند یا خطاهای موجود در نقاشی ها را تصحیح کند.
چه بیماری هایی با ژن درمانی قابل درمان هستند؟
اکثر ژن درمانی ها هنوز در مرحله کارآزمایی بالینی هستند. کارآزمایی‌های بالینی نقش مهمی در شناسایی درمان‌های ایمن و مؤثر دارند. آزمایشات بالینی در حال بررسی ژن درمانی برای درمان سرطان، تحلیل ماکولا و سایر بیماری های چشمی، برخی اختلالات ژنتیکی و HIV/AIDS هستند.
در حال حاضر 2 ژن درمانی تاییدیه سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) را دارند:
- لوکستورنا: در سال 2017 تایید شد. لوکستورنا یک داروی ژن درمانی برای بهبود بینایی در افراد مبتلا به نابینایی ناشی از انواع خاصی از بیماری های شبکیه چشم ارثی است.
- زولجنسما: سازمان غذا و داروی آمریکا در سال 2019 زولجنسما را برای درمان آتروفی عضلانی نخاعی (SMA) در کودکان زیر 2 سال تایید کرد.
ژن درمانی چگونه است؟
ژن درمانی با جایگزینی یا غیرفعال کردن ژن عامل بیماری عمل می کند. در برخی موارد، پزشک نسخه ی سالمی از ژن را وارد بدن می کند. این ژن سالم ممکن است جایگزین یک ژن آسیب دیده (جهش یافته) شود، یک ژن جهش یافته را غیرفعال کند یا یک ژن کاملا جدید معرفی کند.
- افزودن ژن: در این حالت یک نسخه جدید ژن وارد سلول های شما می شود. این نسخه حاوی دستوراتی برای تولید بیشتر پروتئین مورد نظر است. در این روش اغلب از یک ویروس مرتبط با آدنو (AAV) برای انتقال ژن به سلول ها استفاده می شود.
- خاموش سازی ژن: در این شرایط با انتقال ماده ژنتیکی از فعالیت یک ژن خاص درون سلول جلوگیری می شود. این روش با هدف قرار دادن RNA پیام رسان (mRNA) مقدار پروتئین مورد نظر را درون سلول کمتر می کند.
- تصحیح ژن: در این شرایط بخش هایی از DNA شما دچار تغییر یا حذف می شوند. در واقع، ماده ژنتیکی با هدف تصحیح یا تغییر بخش های خاصی از DNA سلولی و تصحیح پروتئینی که تولید می کند منتقل می شود. روش تصحیح ژنی از تکنیک هایی مانند CRISPR/cas9 استفاده می کند.
روش های انتقال ماده ژنتیکی در ژن درمانی
در ژن درمانی ماده ژنتیکی به کمک نیاز دارد تا به جایی که باید برود، مانند بسته شدن در بسته ای با برچسب آدرس. به این بسته وکتور گفته می شود. ویروس ها معمولا به عنوان وکتور استفاده می شوند زیرا در ورود به سلول ها بسیار کارامد عمل می کنند. دانشمندان از این ویژگی برای انتقال ماده ژنتیکی به سلول های شما استفاده می کنند. ابتدا تمام بخش های بیماری زای ویروس حذف می شود تا بدون خطر وارد سلول ها بشود.
ژن درمانی دو روش اصلی دارد: درون بدن و خارج از بدن:
- درون بدن (in vivo): در این روش ژن مستقیما به بدن شما وارد می شود، مانند تزریق.
- خارج از بدن (ex vivo): در این روش سلول ها از بدن خارج شده و در محیط آزمایشگاه ژن به آنها تحویل داده می شود. سپس، سلول های تغییر یافته به بدن برگردانده می شوند.
پزشکان بر اساس اینکه کدام روش برای یک بیماری خاص موثرتر است تصمیم گیری می کنند.
مزایا و خطرات ژن درمانی چیست؟
ژن درمانی مزایا و معایب زیادی دارد.
مزایای ژن درمانی
- درمانی جدید و امیدوار کننده: ژن درمانی امیدی برای درمان بیماری هایی است که در حال حاضر گزینه های درمانی زیادی ندارند. بدون درمان، بسیاری از بیماری ها به ناتوانی و مرگ زودرس منتهی می شوند. مطالعات نشان می دهند، با ژن درمانی می توان سرعت پیشرفت بیماری را کاهش یا متوقف کرد.
- درمان زودهنگام: اگر ژن درمانی در مراحل اولیه درمان انجام می شود، می تواند از هر نوع آسیب ناشی از بیماری پیشگیری کند. مطالعات زیادی در مورد میزان تاثیر ژن درمانی بر درمان آسیب ها در حال انجام است.
- مورد هدف قرار دادن علت بیماری: ژن درمانی درمان های هدفمند که ژن خاصی را در بدن مورد هدف قرار می دهند امکان پذیر کرده است.
خطرات ژن درمانی
- تضمین نشده است: تحقیق در مورد علم ژن درمانی تازه شروع شده است. این درمان ها نمی توانند تضمینی برای درمان بیماری شما یا ارائه نتایج موثر باشند. این احتمال وجود دارد که درمان موثر نباشد یا عوارض جانبی غیرمنتظره ای داشته باشد.
- پروسه پیچیده: انتقال ماده خارجی به درون بدن شما می‌تواند باعث تحریک سیستم ایمنی شود. در این حالت ممکن است پزشک از ادامه ی درمان منصرف شود.
- اثرات طولانی مدت نامشخص: ژن درمانی می تواند اثرات طولانی مدت خوب یا بدی داشته باشد که تاثیرشان تا آخر عمر باقی می ماند. از آنجائیکه علم جدیدی است، اثراتش مشخص نیست.
